Julkaistu numerossa 3/2015
Teemat

Kamalan kallista on vain huono hoito

[Lataa PDF]

Saavutettavissa oleva ennusteellinen hyöty on keskeinen mittari, kun otetaan käyttöön uusia syöpälääkkeitä. Vastapuolella puntarissa painavat kuitenkin lääkehoidosta koituvat kustannukset. Kroonisen myelooisen leukemian hoidossa käytetyt tyrosiinikinaasin estäjät ovat tehokkaita, ja siksi hoidosta kertyy kustannuksia.

Krooninen myelooinen leukemia (KML) on harvinainen ja pahanlaatuinen veren kantasolujen sairaus. Sen vuosittainen ilmaantuvuus on eurooppalaisen rekisteriaineiston perusteella 0,7–1,2 uutta tapausta 100 000:ta henkilöä kohti. Suomessa todetaan noin 45–50 uutta sairastunutta vuosittain.

KML:n ilmentyminen edellyttää tunnusomaisen fuusiogeenin syntymistä. Valtaosalla tästä on merkkinä Philadelphia-kromosomi, joka syntyy, kun kahden kromosomin osat vaihtuvat. Tämä terveelle elimistölle vieras fuusiogeeni koodaa valkuaista, tyrosiinikinaasia, jonka toiminta selittää sairaudelle ominaisen valkosolujen ja verihiutaleiden huomattavan lisääntymisen.

Imatinibi – ensimmäinen täsmälääke syövän hoitoon

Imatinibi on ensimmäinen tehokkaaksi osoittautunut syövän hoitoon tarkoitettu täsmälääke. Sen rekisteröiminen vuonna 2001 oli alku KML:n lääkehoidon menestystarinalle. KML-potilaalla imatinibi estää fuusiogeenin tuottaman tyrosiinikinaasin toimintaa, mikä mahdollistaa sairauden hallinnan.

Hoitamattomana KML johtaa kuolemaan, mutta imatinibin ja muiden tyrosiinikinaasin estäjien myötä siitä on tullut lääkehoidolla hallittavissa oleva krooninen sairaus. Sairastuneista 90 % hyötyy lääkehoidosta. Myös työkyvyn menetys on potilailla nykyisin harvinaista.

Tyrosiinikinaasin estäjät ovat tuoneet mukanaan positiivisen ongelman: lääkehoidolla ällistyttävästi parantunut ennuste kasvattaa vähitellen lääkehoidon piirissä olevien määrää.

Kolmen vuoden tuloksellisen lääkehoidon jälkeen on hyvin epätodennäköistä, että sairaus sen jälkeen etenee. Tyrosiinikinaasin estäjät ovatkin tuoneet mukanaan positiivisen ongelman: lääkehoidolla ällistyttävästi parantunut ennuste kasvattaa vähitellen lääkehoidon piirissä olevien määrää. KML:n esiintyvyyden lasketaan jopa viisinkertaistuvan vuoteen 2050 mennessä. Tällöin lääkehoidosta koituvat kokonaiskustannukset nousevat yhä keskeisemmäksi kysymykseksi.

Tätä artikkelia kirjoitettaessa Suomessa on käytettävissä viisi KML:n hoitoon tarkoitettua tyrosiinikinaasin estäjää: imatinibi, nilotinibi, dasatinibi, bosutinibi ja ponatinibi.

Lääkkeiden korvausjärjestelmä hillitsee huimia hintoja

Imatinibi ei ratkaissut hoidon ongelmia kaikkien kohdalla. Ongelmatilanteisiin, kuten tehon puutteeseen, on tarvittu uusia hoitovaihtoehtoja. Uuden tyrosiinikinaasin estäjän hinta on käytännössä aina edellistä korkeampi. Usein esitetty arvio on, että uuden lääkkeen kehittäminen ja tuonti markkinoille on lääkeyritykselle noin miljardin euron satsaus. Se selittää, miksi harvinaisiin sairauksiin pienelle käyttäjäkunnalle kehitetyt lääkkeet ovat kalliita.

Kun imatinibin hintaa määritettiin 2000-luvun alussa, ei kenelläkään ollut käsitystä siitä, kuinka huimasti ennuste lääkkeellä paranisi. Arvio tuolloin oli kolme lisävuotta aiempaan solunsalpaajapohjaiseen lääkehoitoon nähden, eikä nyt ennustettuja 30–50 vuoden hoitoaikoja osattu edes toivoa. Alkuperäinen hinta asetettiin tasolle, jolla lääkkeen myyntituottojen arveltiin kattavan kehityskustannukset kahdessa vuodessa. Huomionarvoista kuitenkin on, että imatinibin hinta on USA:ssa tästä huolimatta kolminkertaistunut kymmenen vuoden aikana. Suomessa vastaavaa hinnannousua ei lääkkeiden korvausjärjestelmän rakenteen takia ole onneksi nähty. Myös uudempien tyrosiinikinaasin estäjien hinnat ovat asettuneet tasolle, jolla potilaita voidaan hoitaa hoitosuositusten mukaisesti ilman riskiä taloudellisesta eriarvoisuudesta.

Kauas hinnat karkaavat – vai karkaavatko?

Vuonna 2012 erityiskorvattua lääkehoitoa tyrosiinikinaasin estäjällä sai noin 450 suomalaista. Vastaavat Kelan maksamat lääkekorvaukset olivat noin 15 miljoonaa euroa eli yli 30 000 euroa potilasta kohti. Lääkehoidon seurannassa suositeltavat laboratoriotutkimukset maksavat ensimmäisen kahden vuoden ajan noin 2 000 euroa vuodessa, mutta sen jälkeisinä vuosina kustannus laskee alle 1 000 euron. Kustannukset KML:n hoidosta kertyvät siis pääosin lääkkeiden hinnoista.

Joissakin maissa geneeristä imatinibia on jo saatavilla, ja suurista maista ainakin Kanada ja Brasilia ovat valtiollisilla päätöksillä siirtyneet käyttämään geneeristä imatinibia kustannusten alentamiseksi.

Imatinibin patenttisuoja päättyy Suomessa vuoden 2016 lopulla, jolloin geneerisen imatinibin oletetaan saapuvan markkinoille. Joissakin maissa geneeristä imatinibia on jo saatavilla, ja suurista maista ainakin Kanada ja Brasilia ovat valtiollisilla päätöksillä siirtyneet käyttämään geneeristä imatinibia kustannusten alentamiseksi. Geneeristen valmisteiden hinta on usein vain 20–30 % alkuperäislääkkeen hinnasta. Niiden tuoma todennäköinen hinnanlasku mahdollistaa siis tulevaisuudessa huomattavasti suuremman hoidettavien määrän ilman, että kustannukset nousevat samassa suhteessa.

Huonosti toteutettu hoito tulee kaikille kalliiksi

Kroonisen vaiheen KML:n hoidon tulostavoitteet tiukentuvat määrävälein hoitosuositusten mukaan. Suositusten tarkoitus on varmistaa, että lääkehoidon asianmukaista toteutumista seurataan riittävän tarkasti. Hoitovasteen heikentyminen ja muut sairauden etenemisestä varoittavat merkit tulisi tunnistaa ajoissa, ja ennusteen kannalta huonosti tehoavasta lääkehoidosta olisi luovuttava. Lääkkeen vaihtamista tulisi harkita myös silloin, kun tehokkaan lääkehoidon toteutuminen vaarantuu haittavaikutusten takia.

Kokonaiskustannusten osalta keskeinen, toistaiseksi avoin kysymys on lääkehoidon optimaalinen pituus. Akateeminen tutkimustoiminta on hyvin voimakkaasti pyrkinyt selvittämään, onko tyrosiinikinaasiestäjän lopetus erinomaisen hoitovasteen tilanteessa mahdollista. Pisimmät seuranta-ajat tyrosiinikinaasiestäjän tauotuksen jälkeen ovat Suomessakin jo seitsemän vuoden luokkaa ilman, että tautimäärässä olisi havaittu merkittävää lisääntymistä.

Akateemisen lääketutkimuksen tarve on ilmeinen myös pitkäaikaishoidon riittävän annostason selvittelyssä. Kustannussäästön lisäksi alhaisempi, teholtaan riittävä lääkeannos voisi vähentää myös hoidosta koettuja haittoja ja parantaa näin elämänlaatua.

Sairauteen sopeutumisessa ja hoidon kokonaisuuteen sitoutumisessa KML-potilaat tarvitsevat monenlaista tukea sekä tiedollisesti että taidollisesti. Tähän hoitosysteemimme antaa toistaiseksi vain vähän mahdollisuuksia. On kuitenkin päivänselvää, että kalliiden lääkehoitojen kohdalla olisi erityisen tärkeä varmistaa, että taloudelliset panostukset eivät ainakaan kovin helppohoitoisista syistä jäisi vajaatuottoisiksi. Kun lääke maksaa kuukaudessa suomalaisen keskipalkan verran, on syytä varmistaa, että hoito toteutuu laadukkaasti.

Perttu Koskenvesa

Perttu Koskenvesa

Perttu Koskenvesa
LL, sisätautien ja kliinisen hematologian erikoislääkäri
HYKS Syöpäkeskus, hematologian linja, hematologinen tutkimuskeskus ja Helsingin yliopisto