Julkaistu numerossa 4/2014
Teemat

Biopankit lääkekehityksen apuvälineenä

[Lataa PDF]

 

Biopankkiverkosto tarjoaa lääkekehitykseen uudentyyppisiä tapoja yhdistää potilasnäytteistä sekä diagnostiikasta ja hoitotuloksista saatavaa tietoa. Lääkeyritysten ja biopankkien yhteistyön päämäärä on, että lääketieteen innovaatiot siirtyvät käytännön potilastyöhön yksilöllisempänä ja entistä vaikuttavampana terveydenhoitona.

Uusi biopankkilaki astui maassamme voimaan viime vuonna, ja biopankkitoimintaa käynnistetään useissa sairaaloissa. Mihin biopankkeja tarvitaan, ketkä toiminnasta hyötyvät ja miten ne voivat edistää erityisesti lääkekehitystä?

Täsmälääkkeiden esiinmarssi

Terveydenhuolto on suurten muutosten kynnyksellä. Uudet tutkimusmenetelmät ja -tulokset kartuttavat ymmärrystämme sairauksien kirjosta, syntymekanismeista sekä perimän osuudesta tautien syntyyn ja kulkuun, lääkkeiden tehoon ja haittavaikutuksiin. Neljänneksen ihmisen noin 20 000 geenistä tiedetään liittyvän sairauksiin suoraan erilaisten mutaatioiden seurauksena, mutta perimän ja sairauksien yhteys lienee paljon monimuotoisempi.

Molekyylitason mekanismien selvitessä sairaudet jakautuvat yhä tarkempiin alaryhmiin, joiden diagnostiikka perustuu perinteisten laboratorio- ja kuvantamistutkimusten ja kudosanalyysien lisäksi entistä tarkempiin tautiprosessien analyyseihin. Sairauksien molekyylitason kartoituksen eturintamassa ovat useat syöpätaudit, joita hoidetaan täsmädiagnostiikan ohjaamana.

Lääkekehitys on vuosikymmenien ajan perustunut kemiallisten yhdisteiden vaikutusten testaamiseen sairauksien koemalleissa. Viime aikoina lääkeaihioiden pohjana on ollut enenevässä määrin sairausmekanismien ja lääkkeellisten vaikutuskohteiden tunnistaminen ja sen seurauksena täsmälääkkeiden esiinmarssi.

"Biopankkinäytteiden arvo korostuu silloin, kun näytteisiin voidaan liittää sairaustietoa."

Biopankeista apua lääkekehitykseen

Kehityksestä huolimatta lääkekehitykseen liittyy useita ongelmia, ja vain harva lääkeaihio jalostuu tuotteeksi. Merkittävänä pullonkaulana on edelleen sairauksien monimuotoisuutta koskevan tiedon rajallisuus, sillä tietoa tarvittaisiin kliinisten lääketutkimusten rationaaliseen suunnitteluun. Sitä ei kuitenkaan saada koeputkista eikä eläinkokeista, vaan tarvitsemme uudentyyppisiä tapoja yhdistää potilasnäytteistä sekä diagnostiikasta ja hoitotuloksista saatavaa tietoa. Tässä perustutkimuksen ja potilashoidon yhdistämisessä sairaalabiopankeilla ja niiden yhteydessä kerättävän kliinisen tiedon varastolla on tärkeä tehtävä.

Myös lääketeollisuus etsii uusia muotoja toimintansa kehittämiseksi. Sairauksien ilmiasun ja diagnostisten alaryhmien ymmärtäminen (deep phenotyping) sekä lääkkeiden tehoon ja haittavaikutuksiin liittyvän tiedon saaminen käytännön potilastyöstä (real-life data) ovat asioita, joita lääketeollisuus tarvitsee parantaakseen innovaatioketjuaan ja tuottaakseen yhä parempia täsmälääkkeitä sekä entistä tehokkaampia lääkeyhdistelmiä. Tässä lääketeollisuuden luonteva yhteiskumppani voi olla julkisella rahoituksella toimiva ja julkiseen terveydenhuoltoon perustuva biopankkiverkosto. Julkisten ja yksityisten toimijoiden uudenlaista yhteistyötä ollaankin käynnistämässä niin Suomessa kuin maailmalla.

Suomi on houkutteleva biopankkimaa

Mikä tekee Suomesta houkuttelevan biopankkimaan? Syy on yksinkertainen: meillä on erityisiä vahvuuksia, joiden avulla voimme olla alan eturintamassa. Näistä tärkeimpiä ovat kattava ja korkealaatuinen julkinen sairaanhoito sekä lääketieteellinen tutkimus.

Biopankkinäytteiden arvo korostuu silloin, kun näytteisiin voidaan liittää sairaustietoa. Tällaisen tiedon laajamittainen yhdistäminen ei ole yksinkertaista, sillä siihen tarvitaan sähköisiä näyte- ja potilastiedon järjestelmiä, jotka Suomessa ovat moniin muihin maihin verrattuna varsin kehittyneitä. Lisäetua tarjoavat useat kansalliset rekisterit.

Kaikkein tärkein vahvuus on kuitenkin suomalaisten myönteisyys lääketieteelliselle tutkimukselle. Kokemustemme mukaan yli 90 % suomalaisista antaa suostumuksensa näytteiden tutkimuskäyttöön – tällaisiin lukuihin tuskin päästään missään muussa maassa.

Biopankkilakia valmisteltaessa huomioitiin näytteiden käyttö sekä diagnostiikan että lääkekehityksen tarpeisiin. Lain perusperiaatteet, mukaan lukien toiminnan ammattimaisuus ja vapaaehtoisuuteen ja tietoiseen suostumuksen perustuva näytekeräys ovat asioita, joita myös lääketeollisuus yhteistyöltä edellyttää. Samoin velvoite näytteistä tehtyjen määritysten palautumisesta biopankkiin näyttää olevan myös yksityisten toimijoiden hyväksyttävissä. Kaikki näytteisiin liittyvä tieto annetaan luonnollisesti tutkimusprojekteihin siten, ettei sitä voida yhdistää yksittäiseen luovuttajaan.

Kohti uuden tiedon viitoittamaa lääketiedettä

Mitä hyötyä biopankkien ja lääkeyritysten yhteistyöstä voi olla? Uudentyyppinen läpinäkyvä ja eettisesti kestävällä pohjalla oleva yhteistyö sairaaloiden, yliopistojen ja yritysten välillä edistää uusien lääkkeiden tai diagnostiikkamenetelmien kehittämistä sekä uusien käyttöaiheiden löytämistä nykyisille lääkkeille.

Täsmälääkkeiden käyttöön tarvittava diagnostiikka (companion diagnostics) edellyttää näytteitä ja niihin liittyvää tietoa, joita biopankit voivat tarjota. Kliinisten kokeiden rationaalinen suunnittelu helpottuu, kun kohderyhmäksi voidaan valikoida lääkityksestä todennäköisimmin hyötyvät potilaat. Samanaikaisesti madaltuu kynnys siirtyä nykyisestä laajoihin kliinisiin testeihin ja pitkälliseen seurantaan perustuvista hoitosuosituksista (evidence based medicine) kohti dynaamisempaa uuden tiedon viitoittamaa lääketiedettä (data driven medicine).

Vaikka uudenlaisten yhteistyökuvioiden hyödyt jakautuvat monille tahoille, päämäärä on kirkas. Biopankkiyhteistyön lopputuloksena tulee olla lääketieteen innovaatioiden siirtyminen käytännön potilastyöhön yksilöllisempänä ja entistä vaikuttavampana terveydenhoitona.

Olli Carpén

Olli Carpén

Professori
Auria-biopankki, Turun yliopisto ja TYKS-SAPA-liikelaitos