Julkaistu numerossa 4/2014
Teemat

Viranomaisneuvonta voi parantaa lääkekehitysprojektin ennustetta

[Lataa PDF]

Euroopan lääkevirasto EMA ja kansalliset lääkevirastot antavat tieteellistä neuvontaa lääkekehityspulmiin. Tieteellinen neuvonta näyttää parantavan lääkekehitysprojektien ennustetta. Aloitteleville ja pienille yrityksille on kehitetty erityisneuvontaa, jota Suomessa edustaa Fimean lääkeneuvola.

 

Lääkevalvontaviranomaiset antavat päivittäin normaalina asiakaspalveluna neuvoja lääkevalvonnan hallinnollisissa asioissa. Tieteellinen neuvonta on tärkein lääkekehityksen tukimuoto (Kurki 2011). Sen lisäksi tarjotaan pienille yrityksille räätälöityä neuvontaa.

Euroopan lääkeviraston EMAssa (European Medicines Agency) pienille ja keskisuurille yrityksille tarkoitettu Micro-, small- and medium-sized-enterprise office (SME office) antaa neuvoja lääkekehityksen tukimuodoista. Niin sanottu Innovation Task Force (ITF) puolestaan ottaa vastaan yrityksiä ja muita innovatiivista lääkekehitystä harjoittavia ryhmiä kertoakseen regulatorisista vaatimuksista, mukaan lukien tuotteen luokittelusta joko lääkkeeksi tai muuksi tuotteeksi. Lisäksi EMA tarjoaa solu- ja geeniterapioita sekä kudosmuokkaustuotteita kehittäville organisaatioille mahdollisuuden sertifioida tehtyjä farmaseuttisia ja ei-kliinisiä tutkimuksia ennen myyntilupahakemuksen jättämistä.

Kansallisten virastojen tukipalvelut ovat suppeampia. Useat virastot tarjoavat tieteellistä neuvontaa, ja jotkut virastot antavat myös pienille yrityksille tarkoitettua regulatoris-tieteellistä neuvontaa. Fimeassa toimii pienille yrityksille tarkoitettu lääkeneuvola.

Mitä tieteellinen neuvonta on?

Sekä EMAn että kansallisten viranomaisten tieteellinen neuvonta toimii siten, että yritys voi esittää kysymyksiä lääkekehitysprosessin eri osa-alueista (laatu, ei-kliiniset tai kliiniset tutkimukset) missä tahansa lääkekehityksen vaiheessa. Tieteellinen neuvonta on aiheellista silloin, kun olemassa olevat ohjeistot eivät kata esiin tullutta ongelmaa tai lääkeyritys haluaa poiketa ohjeistoista.

"Sekä kansallisten viranomaisten että EMAn tieteellinen neuvonta on vakiinnuttanut asemansa."

EMAn lääkevalmistekomitean antama tieteellinen neuvonta

EMAn lääkevalmistekomitean (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP; ”ihmislääkekomitea”) alaisuudessa toimii tieteellisen neuvonnan työryhmä (Scientific Advice Working Party, SAWP), joka antaa keskitettyä tieteellistä neuvontaa. Harvinaistautien lääkkeille annettava tieteellinen neuvonta (ns. protocol assistance) käsittää näitä lääkkeitä koskevat erityiskysymykset, kuten merkittävän hyödyn osoittaminen olemassa olevaan hoitoon verrattuna. Tieteellisen neuvonnan työryhmä voi antaa ei-tuotekohtaista neuvoa myös uusien menetelmien käytöstä lääkekehityksessä.

EMA osallistuu myös rinnakkaiseen tieteelliseen neuvontaan, jossa toisena neuvojana voi olla esimerkiksi Yhdysvaltojen lääkeviranomainen FDA (Food and Drug Administration) tai eurooppalainen terveystaloudellisia selvityksiä (Health Technology Assessment, HTA) tekevä organisaatio. SAWP antaa neuvoja erityisesti immunoterapian ja syövänhoidon sekä mikrobi-, keskushermosto- ja ruoansulatuskanavan lääkkeiden alueilla.

Uuden innovatiiviset lääkkeet hyväksytetään keskitetyssä myyntilupamenettelyssä. Näyttää siltä, että myyntilupia myönnetään suuremmalla todennäköisyydellä valmisteille, joiden kehitysohjelmassa oli huomioitu annettu tieteellinen neuvonta (Regnström ym. 2010).

Kansallinen tieteellinen neuvonta on rennompaa

Fimean tieteellisen neuvonnan prosessi on kevyt ja sallii yrityksen ja regulaattoreiden vuoropuhelun. Itse asiassa Fimean antama tieteellinen neuvonta voi toimia ponnahduslautana EMAn virallisempaan ja raskaampaan neuvontaan. Kansallista neuvontaa haetaan useimmin lääketutkimuksen alkuvaiheessa, rinnakkaislääkkeitä kehitettäessä sekä vanhojen lääkkeiden turvallisuuteen liittyvissä kysymyksissä.

Fimean lääkeneuvola huolehtii nuorten lääkekehitysohjelmien hyvinvoinnista

EMAn ja kansallisten viranomaisten tieteellinen neuvonta ei ole riittävästi tavoittanut kaikkein pienimpiä lääkekehitysyrityksiä, akateemis- ja sairaalalähtöisistä ryhmistä puhumattakaan. Näillä yrityksillä ei ehkä ole riittävästi tieteellisessä neuvonnassa vaadittavaa kokemusta.

Paikallisia yrityksiä varten Fimeassa toimii lääkeneuvola, joka ei vaadi kummaltakaan osapuolelta laajoja etukäteisvalmisteluita. Neuvolatapaaminen on epävirallinen keskustelu, jossa lääkkeen kehittelijä esittelee projektinsa nykytilaa ja regulaattorit kysyvät ja kommentoivat. Lääkeyritykset ovat olleet tyytyväisiä neuvolakäynteihinsä ja arvelevat tapaamisen antaneen aihetta kehityssuunnitelman tarkistamiseen (Nurminen 2014).

Päätelmät

Sekä kansallisten viranomaisten että EMAn tieteellinen neuvonta on vakiinnuttanut asemansa. Neuvonnan merkitys kasvaa lääkehoidon siirtyessä uusille alueille, kuten kudosmuokkaukseen, solu- ja geeniterapiaan sekä henkilöistettyyn lääkehoitoon.

Pienten lääkekehitysyritysten saaminen viranomaisohjauksen piiriin jo kehitystyön varhaisessa vaiheessa edistää tuloksellista lääkeaihion jatkokehittelyä. Siten pohjustetaan myös turvallisempien sekä tehokkaampien hoitovaihtoehtojen saatavuutta.

Fimean aloittama lääkeneuvolatoiminta on lähentänyt lääkekehittelijöitä ja lääkevalvontaviranomaisia sekä julkisia lääkekehityksen rahoittajia, joihin kuuluu esimerkiksi Innovaatiorahoituskeskus Tekes. Tämä on myös terveysalan tutkimus- ja innovaatiotoiminnan kasvustrategian mukainen suuntaus (ks. Alkio, tässä numerossa).

Juha Kolehmainen

Juha Kolehmainen

LT
Ylilääkäri, Fimea

Pekka Kurki

Pekka Kurki

Tutkimusprofessori, Fimea