Julkaistu numerossa 3/2011

Läpimurto alkiokantasoluhoidoissa

Ensimmäiset alkiokantasoluhoidot ovat vihdoin edenneet kliiniseen tutkimusvaiheeseen. Tutkimuksissa ensimmäiset potilaat ovat saaneet ihmisen alkiokantasolulinjasta erilaistettuja oligodendrosyytti-esisoluja tuoreen selkäydinvamman hoitoon.

Ensimmäisen alkiokantasoluhoitovalmisteen eteneminen selkäydinvamman kliiniseen tutkimusvaiheeseen on vaatinut pitkällisen tuotantoprosessin kehittämisvaiheen sekä erittäin laajat ja kattavat nonkliiniset turvallisuustutkimukset.

Pitkä tie kliiniseen tutkimusvaiheeseen

Eläinkokeissa osoitettiin oligodendrosyytti-esisoluilla (progenitorisoluilla) olevan hyvin moninainen vaikutusmekanismi. Ne pystyvät erilaistumaan kypsiksi oligodendrosyyteiksi, edistävät hermopäätteiden kasvua, sekä indusoivat myelinisaatiota ja uudisverisuonimuodostusta. Niillä oli myös lievä terapeuttinen vaikutus rottamallissa, jossa havaittiin lievää liikuntakyvyn palautumista.

Turvallisuustutkimukset eläimillä osoittivat, että solut eivät kulkeudu antopaikastaan selkäydinkanavasta muualle elimistöön. Lisäksi niihin liitetty merkittävin riski teratoomien eli hyvänlaatuisten kasvainten muodostumisesta osoittautui aiheettomaksi.

Tutkimusluvan myöntämisen jälkeen Yhdysvaltojen lääkevalvontaviranomainen FDA ehti jo kahdesti keskeyttää kliinisen tutkimuksen eläinkokeissa ilmenneiden turvallisuuteen vaikuttavien löydösten vuoksi ennen kuin yhtäkään potilasta oli hoidettu. Lisäselvitysten jälkeen kantasoluvalmiste oli vihdoin valmis testattavaksi potilailla.

Alustavia arvioita turvallisuudesta

Soluvalmisteeseen liittyviä vakavia haittoja ei ollut ilmennyt puoli vuotta ensimmäisen potilaan hoidon aloittamisen jälkeen. Alustavien tulosten perusteella tuote näyttäisi olevan turvallinen ja hyvin siedetty. Tutkimuksen ensisijainen tavoite on turvallisuuden arviointi, mutta siihen on liitetty myös varovaisia odotuksia kantasoluhoidon tehosta. Alustavat arviot alkiokantasoluhoidon turvallisuudesta ovat hyvin rohkaisevia.

Rajattoman potentiaalin valjastus kliiniseen käyttöön?

Vaikka toistaiseksi ei ole havaittu merkkejä kahden hoidetun selkäydinvammapotilaan tilan kohenemisesta, voidaan tutkimuksen katsoa edustavan alkiokantasoluhoidon kliinisen vaiheen alkamista. Jos hoito osoittautuu turvalliseksi laajemmassa potilasryhmässä, avaa se tien alkiokantasoluihin liittyvälle lähes rajattomille hoidollisille mahdollisuuksille.

Tiina Palomäki
FT
Erikoistutkija, Fimea