Julkaistu numerossa 3/2011

Vain pieni osa kehitellyistä solu- ja geeniterapioista päätyy markkinoille

Geeni- ja soluhoitoitutkimuksia tehdään runsaasti eri puolilla maailmaa, mutta vain pieni osa tutkituista lääkkeistä näyttää päätyvän markkinoille. Geenihoitotutkimuksissa kohteena on tavallisimmin syöpä, soluhoidoissa sydänsairaudet.

Solu- ja geenihoitojen kehitystyö on aikaa ja rahaa vievää tutkimusta. Lukuisista lupaavista hoitoaihioista vain alle 10 % päätyy kaupallisille markkinoille.

Lukuisia kliinisiä geeni- ja soluhoitotutkimuksia on työn alla

Kliinisiä geenihoitotutkimuksia on tähän vuoteen mennessä rekisteröity maailmassa noin 1 700. Niistä suurin osa (64 %) toteutetaan USA:ssa ja kohdentuu syöpäsairauksiin. Euroopassa eniten kliinisiä geenihoitotutkimuksia tehdään Iso-Britanniassa.

Edelleen suurin osa tutkimuksista on faasin I pienimuotoisia tutkimuksia, joissa keskitytään ennen kaikkea hoidon turvallisuuden arvioimiseen. Vain noin viidesosa tutkimuksista on edennyt satunnaistettuihin, hoidon tehoa mittaaviin kliinisiin tutkimuksiin.

Kliinisiä soluhoitoon perustuvia tutkimuksia on meneillään vajaa 300, suurin osa pienten yritysten tekemänä. Eniten tutkimuksia tehdään sydänsairauksien saralla, seuraavaksi eniten iho- ja syöpähoitoihin liittyen. Näistä tutkimuksista vain kymmenesosa on edennyt laajaan hoidon tehoa mittaavaan satunnaistettuun faasiin III. Tutkimuksista suurin osa tehdään USA:ssa.

Myyntiluvat käsitellään keskitetysti Euroopan lääkevirastossa

Euroopassa solu- ja geenihoitoihin perustuvien lääkkeiden myyntilupahakemukset käsitellään keskitetysti Euroopan lääkevirastossa (EMA). Myyntiluvan saaneita solu- ja geenilääkkeitä on yksittäisiä koko maailmassa.

Vain yksi ihmisen rustosolujen siirtoon perustuva lääke, ChondroCelect, on toistaiseksi saanut myyntiluvan Euroopassa. Useita erityisesti geenihoitoon perustuvia hakemuksia on jouduttu puutteellisen turvallisuuden tai tehon vuoksi hylkäämään ja osa on virastossa parhaillaan käsittelyssä.

Kiinassa on hyväksytty markkinoille kaksi ja Filippiineillä yksi geenihoitoon perustuva syöpälääke. Japanissa on vireillä yksi myyntilupahakemus vaikean valtimosairauden hoitoon käytettävälle valmisteelle.

Tulevaisuuden markkinat korjaavissa hoidoissa

Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden tutkimus- ja kehitystyö on erittäin kallista. Siitä huolimatta lääketeollisuuden kiinnostus kehittyneisiin terapioihin on lisääntymässä ja alueella nähdään suurta potentiaalia.

Marja Hedman Anu Puomila
LT, dosentti, kardiologian erikoislääkäriFT
Ylilääkäri, Fimea Erikoistutkija, Fimea