Julkaistu numerossa 2/2017
Teemat

Kehittyneet terapiat – merkittävä lisä tulevaisuuden lääkehoitoon

Kehittyneiden terapioiden, eli solu- ja geeniterapialääkkeiden, odotetaan tuovan merkittävän lisän tulevaisuuden yksilöllisten hoitojen sarjaan sekä tarjoavan kaivattua apua sairauksiin, joihin ei ole tarjolla tehokasta lääkehoitoa.

Kehittyneet terapiat, eli solu- ja geeniterapia- sekä kudosmuokkaustuotteet, ovat biologisia lääkkeitä, joiden odotetaan tarjoavan uusia innovatiivisia hoitoja sellaisiin sairauksiin, joihin ei ole olemassa lainkaan lääkehoitoja tai vain hyvin rajallisia hoitokeinoja.

Soluterapiatuotteita kehitetään erityisesti kroonisiin metabolisiin ja tulehduksellisiin sairauksiin, degeneratiivisiin sairauksiin sekä syövän hoitoon. Kudosmuokkaustuotteilla pyritään korjaamaan tai korvaamaan vaurioituneita tai menetettyjä kudoksia. Geeniterapialla pyritään hoitamaan esimerkiksi geenivirheestä johtuvia sairauksia.

Kehitystyö on kiivasta

Tieteelliset tutkimuslöydöt ovat mahdollistaneet tien solu- ja geeniterapiahoitojen kehittämiselle. Tyypillisesti solu- ja geeniterapiavalmisteiden kehitys alkaa akateemisessa ympäristössä tai sairaalassa, joissa ei välttämättä ole kokemusta lääkekehityksestä tai tarvittavaa rahoitusta tutkimusvalmisteiden tuotantoon, prekliiniseen testaamiseen ja kliinisiin tutkimuksiin. Siitä huolimatta Euroopassa on kliinisissä tutkimuksissa ollut vuodesta 2004 alkaen useita satoja tutkimusvalmisteita.

EMA tukee kehittyneiden terapioiden lääkekehitystä

Kehittyneiden terapioiden lääkekehitys ei ole aina helppoa ja suoraviivaista ja se voi poiketa merkittävästi tavallisesta lääkekehityspolusta.

Osana pienille ja keskisuurille yrityksille suunnattuja kannustimia Euroopassa on mahdollista sertifioida kehittyneiden terapioiden valmisteen laatu- ja prekliiniset tiedot ennen myyntilupavaihetta, mikä voi helpottaa esimerkiksi kliiniseen kehitysvaiheeseen pääsyä.

Lääkkeet, joilla on alustavan kliinisen tutkimustiedon perusteella potentiaalia sairauksissa, joihin ei ole olemassa tehokkaita hoitokeinoja, voivat saada EMAn (European Medicines Agency) PRIME-statuksen (priority medicines). PRIME-statuksen on tähän mennessä saanut 19 valmistetta, joista 11 on kehittyneitä terapioita. Tämä ei liene yllättävää, sillä kehittyneiden terapioiden odotetaan tuovan hoitoa niihin sairauksiin, joihin tehokkaita lääkkeitä kipeimmin tarvitaan. 

Myyntiluvalliset valmisteet

Kahdeksan kehittyneiden terapioiden lääkettä on saanut myyntiluvan EU:ssa (taulukko 1). Ensimmäisenä myyntiluvan sai ChondroCelect vuonna 2009. Se, ja vuonna 2013 myyntiluvan saanut MACI, ovat polven rustovaurion korjaamiseen tarkoitettuja kudosmuokkaustuotteita. Autologisia rustosolusiirteitä (ACI, autologous chondrocyte implantation) oli jo aiemmin annettu sairaaloissa ennen kuin kudosmuokkaustuotteet tulivat lääkevalvonnan piiriin, joten oli luonnollista, että ne olivat ensimmäisiä myyntiluvan saaneita kehittyneiden terapioiden lääkkeitä.

Taulukko 1. EU:ssa myyntiluvan saaneet kehittyneiden terapioiden lääkevalmisteet.

Vuonna 2015 myyntiluvan saanut silmän sarveiskalvovaurion hoitoon tarkoitettu kudosmuokkaustuote Holoclar oli ensimmäinen myyntiluvan saanut kantasoluvalmiste.

Ensimmäinen geeniterapiavalmiste Glybera sai myyntiluvan vuonna 2013, ja sen jälkeen on hyväksytty kaksi muuta geeniterapiavalmistetta Imlygic ja Strimvelis. Strimvelis on ensimmäinen lapsille tarkoitettu geeniterapiavalmiste, jolla hoidetaan vakavaa immuunipuutosoireyhtymää (ADA-SCID).

Syöpälääkkeistä ensimmäisenä myyntiluvan sai soluterapiavalmiste Provenge ja toisena Imlygic, joka on ensimmäinen onkolyyttinen viruslääke.

Miltä tulevaisuus näyttää?

Kehittyneiden terapioiden saattaminen myyntiluvallisiksi hoidoiksi on ollut hidasta ja hoitojen käyttöönotto on toistaiseksi ollut vähäistä johtuen mahdollisesti korkeasta hinnasta ja hoidon pitkäaikaiseen tehoon liittyvästä epävarmuudesta.

Kahdeksasta myyntiluvan saaneesta valmisteesta kolme on poistunut markkinoilta kaupallisista syistä ja neljäs on poistumassa tänä vuonna.

Tähän mennessä hyväksytyt lääkkeet edustavat merkittäviä läpimurtoja eri osa-alueilla, ja kasvua näillä alueilla on odotettavissa. Kliinisissä tutkimuksissa näkyy muun muassa syövän hoitoon kehitettävien lääkkeiden määrän kasvu sekä geeniterapian uusi nousu. Uusiin syövän T-soluhoitoihin eli niin sanottuihin CAR-T-soluihin (chimeric antigen receptor) liitetään suuria odotuksia alustavien, hyvin positiivisten kliinisten tutkimustulosten myötä.

Kehittyneet terapiat ovat kehittyvä lääkehoidon osa-alue, joka voi tarjota räätälöityä yksilöllistä hoitoa. Perimän muokkaus niin sanotulla genome editing -tekniikalla voi mahdollistaa esimerkiksi geenivirheistä johtuvien sairauksien parantamisen tulevaisuudessa.

Tiina Palomäki

Tiina Palomäki

FT
Erikoistutkija, Fimea