Julkaistu numerossa 2/2018
Lääkehoitojen arviointi

Terveyteen liittyvä elämänlaatu – mitä oikeasti mittaamme ja miten hyödynnämme kerättyä tietoa?

©iStock/ipopba
©iStock/ipopba

Terveyteen liittyvän elämänlaadun mittaaminen on teoriassa erinomainen keino arvioida lääkehoitojen terveyshyötyjä. Tarvittaisiin kuitenkin yhteiset pelisäännöt siitä, miten elämänlaatutietoa kerätään ja hyödynnetään.

Hoidon lopputulosten ja hyötyjen järjestelmällinen mittaaminen on tärkeää sekä yksittäisen potilaan hoidossa että laajemmin terveydenhuollossa tiedolla johtamisessa. Hoidon tuloksia voidaan mitata kliinisten tulosmuuttujien (esim. kuolema), potilaan raportoimien tulosmuuttujien (esim. terveyteen liittyvä elämänlaatu, toimintakyky), korvikemuuttujien (esim. laboratorioarvot) ja haittavaikutuksia kuvaavien muuttujien avulla.

Potilaiden omaa kokemusta terveydentilasta voidaan selvittää esimerkiksi erilaisilla terveyteen liittyvän elämänlaadun (HRQoL) mittareilla. Mittareita on sekä yleisiä (esim. 15D, EQ-5D, SF-36) että sairauskohtaisia (esim. AQLQ, SAQ-7). Aiheeseen liittyen puhutaan yleisesti myös PRO-mittauksista, HRQoL:stä, utiliteetista ja QALY:sta. Termit on määritelty erikseen artikkelissa olevaan sanastoon.

Keskeistä on mitata hoidon tuloksia potilaiden kannalta tärkeillä tulosmuuttujilla. HRQoL-tietoa kerättäessä olennaista on, mihin tarkoitukseen tietoa kerätään, kuka sitä hyödyntää ja miten.

Myyntilupa-arvioinneissa HRQoL on tukea antavaa tietoa

Lääkkeiden myyntilupa-arvioinneissa puntaroidaan lääkevalmisteen hyödyllisiä vaikutuksia vasten sen käyttöön liittyviä riskejä (riski-hyötysuhde). HRQoL-tiedon rooli myyntilupa-arvioinneissa on tukea antava, eikä riski-hyötysuhteen arviointi perustu ensisijaisesti siihen. HRQoL-tulokset voivat auttaa todentamaan tai ymmärtämään lääkehoidon vaikutuksia esimerkiksi tavanomaisiin, päivittäisiin tai sosiaalisiin toimintoihin. Tutkimuksissa voidaan teoriassa käyttää sekä yleisiä että tautispesifejä mittareita. Käytännössä on kuitenkin tärkeä valita sellainen elämänlaatumittari, jossa on huomioitu kyseisen sairauden tai hoidon kannalta merkitykselliset osa-alueet.

HRQoL-tulosten hyödynnettävyyttä voi rajoittaa esimerkiksi ei-sokkoutettu tutkimusasetelma. Se, että potilaat ja tutkimushenkilökunta tietävät, mitä lääkehoitoa potilaalle annetaan, voi vaikuttaa potilaiden raportoimien tulosmuuttujien (kuten HRQoL) ja haittavaikutusten raportointiin. Lisäksi kliinisten tutkimusten yhteydessä ei aina onnistuta keräämään seurantatietoa kaikkien tutkimuspotilaiden elämänlaadusta. Tämä tarkoittaa, että tieto hoidon vaikutuksista voi olla puutteellinen, tai jopa valikoitunut, ja näin ollen mahdollisesti harhainen.

HRQoL:lla on keskeinen rooli taloudellisessa arvioinnissa

Lääkkeiden hoidollisen ja taloudellisen arvon arvioinnin tarkoituksena on vertailla tietyn sairauden hoitoja keskenään. Arviointitietoa tarvitaan esimerkiksi uuden lääkkeen käyttöönottoon ja korvattavuuteen liittyvän päätöksenteon tueksi. Arvioinnissa tarkastellaan hoidon kliinisten vaikutusten ja turvallisuuden lisäksi myös taloudellista arvoa, ja HRQoL-tietoa voidaan hyödyntää erityisesti kustannusvaikuttavuuden arvioinnissa.

Lääkehoitojen taloudellisen arvioinnin tavoite on tyypillisesti vastata kysymykseen, kuinka paljon uuden hoidon avulla tuotettu laatupainotettu lisäelinvuosi (QALY) maksaa vanhaan hoitoon verrattuna. QALY on yhdistelmämuuttuja, jonka laskentalogiikka on yksinkertainen (kts. artikkelin sanasto). QALY:n laskennassa hyödynnetään yleisiä HRQoL-mittareita (kuten EQ-5D ja 15D), joiden avulla on mahdollista määritellä utilitteetti-arvo. Vaikka QALY-lähestymistapa on päätöksenteon näkökulmasta houkutteleva, liittyy siihen myös lukuisia teknisiä ja menetelmällisiä rajoitteita. Yksi keskeinen kysymys on, voidaanko yksittäisellä yhdistelmämuuttujalla kuvata hoidon vaikutuksia riittävän uskottavasti päätöksenteon näkökulmasta.

Yleisten HRQoL-mittareiden hyödyntämisen oletetaan mahdollistavan eri sairauksien ja erilaisten interventioiden kustannusvaikuttavuuden vertailun. Toisaalta yleiset HRQoL-mittarit eivät useinkaan reagoi pieniin muutoksiin yhtä herkästi kuin sairauskohtaiset mittarit. Myöskään erilaiset yleiset HRQoL-mittarit eivät ole keskenään yhteismitallisia eivätkä samalla yleisellä mittarilla mitatut tulokset eri sairauksien välillä välttämättä ole suoraan verrannollisia. Tämä johtuu sairauksien välisten erojen lisäksi myös siitä, että mittaustuloksiin vaikuttavat muun muassa potilaan ikä, elämäntilanne ja muut sairaudet.

Päätöksenteon tukena joudutaan usein käyttämään puutteellista tai eri lähteistä yhdisteltyä HRQoL-tietoa. Tämä aiheuttaa epävarmuutta siitä, kuvaako tulos lopulta sitä, mitä halutaan mitata.

Yhteiset pelisäännöt lisätiedon keräämiseen

Erityisesti uusien lääkehoitojen osalta on tunnistettu tarve kerätä lisänäyttöä lääkehoitojen vaikutuksista kliinisessä käytössä. Näin voidaan arvioida, toteutuvatko kliinisissä kokeissa havaitut hoidon hyödyt, esimerkiksi vaikutukset elämänlaatuun, myös tavanomaisessa kliinisessä käytössä. Jos tällainen lisänäytön kerääminen yleistyy, tarvittaisiin yhteisymmärrystä sekä kansallisesti että kansainvälisesti siitä, mitä tietoja uusista hoidoista kerätään, miten niitä kerätään ja miten tietoja hyödynnetään. Ei ole tarkoituksenmukaista, että eri puolilla Suomea ja Eurooppaa tietoja kerätään erilaisin lähestymistavoin ja mittarein.

Kerätyn tiedon hyödyntäminen vaatii ymmärrystä myös HRQoL-mittareiden teoreettisista, menetelmällisistä ja käytännön ongelmista – mittasimmeko todella sitä, mitä oli tarkoitus mitata? Pelkkä HRQoL-tieto ei yksin riitä hoidon hyötyjen osoittamiseen – parhaassa tapauksessa HRQoL-tieto voi kuitenkin lisätä ymmärrystämme potilaiden terveydestä ja siitä, miten lääkehoito vaikuttaa potilaiden elämänlaatuun.

Sanasto tutuksi

Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL, Health-Related Quality of Life) on moniulotteinen ja subjektiivinen käsite. Se kattaa fyysiset, emotionaaliset ja sosiaaliset osatekijät, jotka liittyvät sairauksiin tai hoitoihin.

Utiliteetti on tavoiteltava terveyshyöty tai hoidon tulos. Yleensä utiliteetti saa arvon välillä 0­­1, jolloin 0 ilmentää kuolemaa ja 1 täydellistä terveyttä.

Laatupainotettu elinvuosi (QALY, quality adjusted life year) on laatupainotetun elinajan mittayksikkö. Yksi QALY vastaa yhtä elinvuotta ”täydellisessä terveydentilassa” ja QALY yhdistää terveyteen liittyvän elämänlaadun ja odotettavissa olevan elinajan. QALY:t lasketaan arvioimalla potilaan elinvuodet tietyn hoidon tai intervention jälkeen ja painottamalla jokainen vuosi elämänlaatupisteillä eli utiliteettiarvolla (01).

Potilaan raportoima tulos (PRO, patient reported outcome) on lopputulos, jonka potilas itse ilmoittaa. Se liittyy usein potilaan kokemaan terveydentilaan sekä hoitoon liittyviin tuntemuksiin ja toimintakykyyn.15D on yleinen (geneerinen) ja 15 kysymyksestä koostuva terveyteen liittyvän elämänlaadun mittari.

EQ-5D (EuroQol-5D) on yleinen (geneerinen) ja viidestä kysymyksestä koostuva terveyteen liittyvän elämänlaadun mittari.

SF-36 (36-Item Short Form Survey) on yleinen (geneerinen) ja 36 kysymyksestä koostuva terveyteen liittyvän elämänlaadun mittari.

AQLQ (Asthma Quality of Life Questionnaire) on astmapotilaiden sairausspesifinen elämänlaadun mittari. Mittarissa on 32 kysymystä.

SAQ-7 (The Seattle Angina Questionnaire-7) on sepelvaltimotautipotilaiden sairausspesifinen elämänlaadun mittari. Mittarissa on yhteensä 7 kysymystä.

 

Jari Heiskanen

Jari Heiskanen

Jari Heiskanen
TtM
Lääketaloustieteilijä, Fimea

Piia Rannanheimo

Piia Rannanheimo

Proviisori
Lääketaloustieteilijä, Fimea

Ulla Härkönen

Ulla Härkönen

LL, TtM
Tutkijalääkäri, Fimea