SIC! Lääketietoa Fimeasta

Julkaistu numerossa 3-4/2019

Yksilöllistetyn lääkehoidon kehitystrendit

Teemat

Yksilöllistetyn lääkehoidon kehitystrendit

Koristekuva.

Yksilöllistettyyn lääkehoitoon liittyvä tutkimusnäyttö on usein vähäistä, ja hoidot tulevat Euroopassa saataville viiveellä. Hoitojen käyttöönotto on lisännyt merkittävästi lääkekustannuksia.

Uusille lääkkeille myönnettävien myyntilupien määrä on tuplaantunut 2010-luvulla, ja samalla myös harvinaislääkkeiden suhteellinen osuus on kaksinkertaistunut (taulukko 1). Vuonna 2018 EU:n alueella keskitetyn menettelyn kautta myyntiluvan sai 65 uutta lääkevalmistetta (pl. geneeriset valmisteet ja biosimilaarit). Näistä valmisteista noin kolmannes oli harvinaislääkkeitä. Kehittyneitä terapioita (ATMP) oli neljä. Näillä kehitystrendeillä on useita vaikutuksia lääkealaan

Taulukon 1 tekstivastine saavutettavassa muodossa (pdf) 

Taulukko 1. Uusille lääkkeidelle myönnetyt myyntiluvat ja harvinaislääkkeiden osuus näistä vuosina 2010-2018. Taulukon sisältö löytyy saavutettavasta tekstivastineesta.

Yksilöllistetty lääkehoito hyväksytään Euroopassa viiveellä

Myyntilupien myöntämisen ajankohdat Euroopan lääkeviraston (EMA) ja Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) välillä poikkeavat jonkin verran. Vuonna 2018 FDA myönsi lääkkeiden myyntiluvat tyypillisesti ennen EMAa. Viiveen mediaani EMAn ja FDAn välillä oli 4,7 kuukautta, harvinaislääkkeiden osalta 7,5 kuukautta ja ATMP-valmisteiden osalta 10–12 kuukautta. Viiveen muodostumiseen voivat vaikuttaa esimerkiksi myyntiluvan haltijan lanseeraussuunnitelma ja markkina-alueiden ominaispiirteet.

Vähäisempi tutkimusnäyttö

Yksi kehitystrendi on, että lääkkeet tulevat markkinoille yhä vähäisemmällä tutkimusnäytöllä. Tämä voi tarkoittaa muun muassa sitä, että lääke tulee markkinoille ilman vaiheen III tutkimusta tai tutkimuksen koeasetelma on yksihaarainen ilman vertailuryhmää. Näiden ohella kliinisen tutkimuksen potilasmäärä voi olla pienempi. Esimerkiksi vuoden 2018 aikana uusille lääkeaineille myönnetyistä myyntiluvista 46 % perustui tutkimusaineistoon, jonka potilasmäärä oli alle 500.

Ilman vaiheen III tutkimusta hyväksyttyjen uusien myyntilupien osuus on jokseenkin kolminkertaistunut (kuvio 1) viimeisen 10 vuoden aikana. Tämä johtuu pääasiassa harvinaislääkkeiden yleistymisestä. Muilla kuin harvinaislääkkeillä tyypillisesti edellytetään vähintään yhtä vaiheen III tutkimusta.

Kuvio 1. Uusille vaikuttaville aineille ilman vaiheen 3 tutkimusta myönnettyjen myyntilupien osuus kaikista myyntiluvista vuosina 2008-2018. Lähde: EMA 2019 ja Clinical Trials -tietokanta. Osuus myyntiluvista eri vuosina: vuosi 2008: 3 %, vuosi 2009: 5 %, vuosi 2010: 4 %, vuosi 2011: 11 %, vuosi 2012: 5 %, vuosi 2013: 11 %, vuosi 2014: 12 %, vuosi 2015: 10 %, vuosi 2016: 15 %, vuosi 2017: 16 % ja vuosi 2018: 11 %.

Yhä useampi potilas saa kallista lääkehoitoa

Kalliilla lääkkeellä ei ole tarkkaa määritelmää. Kalliilla lääkkeellä voidaan tarkoittaa esimerkiksi lääkettä, jonka vuotuiset kustannukset yhtä Kela-korvauksen saanutta henkilöä kohden ovat keskimäärin 30 000 euroa tai enemmän.

Vuonna 2008 tällaisia avohoidon lääkevalmisteita oli seitsemän ja vuonna 2018 niitä oli 31. Vuonna 2018 kalliiden lääkkeiden kustannukset olivat yhteensä 119 miljoonaa euroa, ja korvauksien saajia oli 2 033 henkilöä (kuvio 2).

Kuvio 2. Kalliiden lääkkeiden vuotuiset kustannukset ja Kela-korvauksia saaneiden henkilöiden määrät vuosina 2008-2018. Kustannukset ja korvausten saajien määrät ovat kasvaneet tasaisesti vuodesta 2008 alkaen. Kustannukset vuonna 2008: 30 miljoonaa euroa, korvausten saajat vuonna 2008 n 400 henkilöä. Vuonna 2018 kustannukset olivat 120 miljoonaa euroa ja korvausten saajia oli lähemmäs 2000 henkilöä.

Uusien lääkkeiden käyttöaiheet kohdentuvat entistä tarkemmin rajatun potilasjoukon hoitoon. Potilaskohtaiset lääkehoidon kustannukset nousevat korkeiksi, vaikka hoidon vaikuttavuuteen ja turvallisuuteen liittyy epävarmuutta enenevässä määrin.

Jotta uudet hoitovaihtoehdot olisivat jatkossakin kansalaisten saatavilla, tarvitaan merkittäviä uudistuksia päätöksenteon prosesseihin sekä lääkkeiden hankinta- ja hinnoittelukäytäntöihin. Esimerkiksi riskinjakosopimusten avulla (Autti-Rämö, ym., tässä numerossa) voidaan jakaa tutkimusnäytön epävarmuudesta ja korkeista kustannuksista maksajalle aiheutuvaa riskiä lääkeyrityksen kanssa. Harvinaislääkkeiden osalta yhtenä vaihtoehtona voisi olla pohjoismainen yhteistyö lääkehankinnoissa ja hintaneuvotteluissa.

Henkilöesittely Atte Rahkonen

Atte Rahkonen

Atte Rahkonen

Farmaseutti
Korkeakouluharjoittelija, Fimea

Henkilöesittely Ulla Härkönen

Ulla Härkönen

Ulla Härkönen

LL, TtM
Tutkijalääkäri, Fimea

Henkilöesittely Vesa Kiviniemi

Vesa Kiviniemi

Vesa Kiviniemi

FL
Arviointipäällikkö, Fimea