SIC! Lääketietoa Fimeasta

Julkaistu numerossa 4/2020

Sairaalalääkkeiden HTA-arvioinnin lyhyt historia

Lääkehoitojen arviointi

Sairaalalääkkeiden HTA-arvioinnin lyhyt historia

Koristeellinen.

Vuodesta 2015 lähtien Fimea on kehittänyt yhtenäistä arviointimenettelyä, joka mahdollistaisi alueellisen yhdenvertaisuuden uusien, ensisijaisesti sairaalassa käytettävien lääkkeiden käyttöönotossa. Arviointitoiminnot ovat vakiintuneet, mutta niitä kehitetään jatkuvasti palvelemaan päätöksenteon tarpeita nopeasti muuttuvassa toimintaympäristössä.

Vuonna 2015 Sic!-lehdessä kerrottiin, kuinka Fimea kehittää uusille ”sairaalalääkkeille” yhtenäistä terveysteknologioiden arviointi- (HTA) ja päätöksentekomenettelyä. Lääkkeiden hintalautakunta (Hila) vahvistaa avohoitoon tarkoitettujen lääkevalmisteiden korvattavuudet ja tukkuhinnat, mutta sairaalakäyttöön tarkoitetuille lääkkeille ei ollut vastaavaa kansallista menettelyä. Tässä artikkelissa kuvataan, miten sairaalalääkkeiden hoidollinen ja taloudellinen arviointi sekä päätöksentekoon liittyvät toimintamallit ovat kehittyneet viimeisen viiden vuoden aikana.

Pilottien avulla toiminta käyntiin

Ensimmäiset neljä pilottiarviointia valmistuivat vuonna 2015. Niiden tarkoituksena oli hahmottaa arviointitoiminnalle sopiva konsepti ja laajuus, jotta arviointiraportit palvelisivat päätöksentekoa mahdollisimman hyvin. Esimerkkiraporttien kanssa etsittiin organisaatiota, joka olisi valmis tekemään kansallisia suosituksia Fimean arviointeihin pohjautuen. Useiden eri vaiheiden jälkeen sosiaali- ja terveysministeriön yhteydessä toimiva Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko) päätti ottaa roolin suositusten tekijänä. Palko asetti tavoitteekseen suosituksen laatimisen kaikista Fimean arvioimista sairaalalääkkeistä. Ensimmäinen tällainen suositus valmistui maaliskuussa 2018.

Arviointeja käynnistetään harkiten

Sairaalalääkkeiden HTA-arvioinnit käynnistetään viranomaisaloitteesta eli Fimean toimesta. Pääosin arvioinnit pyritään käynnistämään Euroopan lääkeviraston ihmislääkekomitean (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) puoltavien kannanottojen jälkeen, eli ennen myyntiluvan myöntämistä. Tavoitteena on, että arviointiraportti olisi käytettävissä mahdollisimman pian myyntiluvan myöntämisen jälkeen.

Fimean HTA-arviointitoiminnassa CHMP:n kannanottoja on seurattu järjestelmällisesti vuodesta 2017 lähtien, ja vuoden 2020 alusta lähtien Fimea on julkaissut kuukausittain yksityiskohtaisemman Excel-tiedoston, jossa on listattu aloitettavat arvioinnit. Arviointeja voidaan aloittaa myös muista syistä kuin CHMP:n puoltavien kannanottojen jälkeen, jolloin arviointi voi valmistua vasta vuosia myyntiluvan myöntämisen jälkeen.

Kaikista ensisijaisesti sairaalassa käytettävistä uusista lääkeaineista tai käyttöaiheen laajennuksista ei pystytä aloittamaan arviointia. Jotkut valmisteet eivät joko tule Suomen markkinoille tai muista syistä johtuen arvioinnin tekeminen ei ole tarkoituksenmukaista. Rajauksissa konsultoidaan tarvittaessa kliinisiä asiantuntijoita. Priorisointia tehdään seuraavin perustein:

  • Terveysongelman yleisyys, vakavuus ja sairaustaakka
  • Lääkehoidon talousvaikutukset
  • Lääkehoidon odotetut vaikutukset kyseisen terveysongelman hoitokäytäntöihin
  • Mahdollisuus tuottaa arviointitietoa oikea-aikaisesti

Arviointeja julkaistu runsaasti

Uusien sairaalalääkkeiden arviointi perustuu ensisijaisesti julkaistuihin tutkimuksiin ja Euroopan lääkeviraston tuottamaan julkiseen arviointilausuntoon (EPAR). Lisäksi myyntiluvan haltija voi toimittaa Fimealle materiaaleja, joita pyritään hyödyntämään arviointiraporttia tehtäessä. Materiaalien toimittamiseen on varattu aikaa 1–2 kuukautta. Aika on pidempi, jos myyntiluvan haltija toimittaa Fimean käyttöön kustannusvaikuttavuusanalyysin.

Lokakuun 2020 loppuun mennessä Fimea on julkaissut 46 arviointia, joista 29 liittyi uusiin lääkeaineisiin ja 17 käyttöaiheen laajennuksiin. Fimean arvioinneista 72 % on valmistunut neljän kuukauden kuluessa myyntiluvan myöntämisestä. Osa arvioinneista on aloitettu eri syistä johtuen pitkälläkin viiveellä myyntiluvan myöntämisen jälkeen.

Palkon suositukset perustuvat Fimean arviointeihin

Fimean HTA-arviointeihin perustuen Palko on antanut lokakuun 2020 loppuun mennessä 25 suositusta, joista 18 on ollut positiivisia ja 7 negatiivisia (kuvio 1). Suurin osa positiivisista suosituksista on annettu tietyin ehdoin, esimerkiksi edellyttäen merkittävää hinnanalennusta valmisteen tukkumyyntihinnasta.

Infograafi. Palkon suositukset Fimean arvioimista sairaalalääkkeistä, tilanne 30.10.2020 mennessä. Sisältö on leipätekstissä.

Palkon suosituksista noin puolet on valmistunut puolen vuoden sisällä Fimean arviointiraportin julkaisusta (kuvio 2). Toimintatapojen kehittyessä suositukset ovat tulleet nopeammin, ja vuonna 2019 suositukset ovat valmistuneet keskimäärin viisi kuukautta raportin julkaisemisen jälkeen (kuvio 3).

Infograafi. Aika myyntiluvan myöntämisestä Fimean arvioinnin valmistumiseen ja Fimean arvioinnista Palkon suositukseen. Fimean arviointeja 46 kpl, Palkon suosituksia 25 kpl.

Infograafi. Keskimääräinen aika Fimean arviointien ja Palkon suositusten julkaisuun. Jaoteltu Fimean arviointiraportin julkaisemisvuosiin. Vuoden 2015 arvioinneista Palko ei tehnyt yhtään suositusta.

Kohti kansallisia hintaneuvotteluja

Vuonna 2015 aloitettu Fimean uusien sairaalalääkkeiden nopea arviointi on vakiintunut toiminto. Vuodesta 2017 CHMP:n kannanottoja on seurattu järjestelmällisesti, ja arvioinnit pyritään aloittamaan mahdollisimman pian myyntilupaa puoltavien kannanottojen jälkeen. Vuosien varrella prosessi on nopeutunut sekä Fimean että Palkon osalta: kahden viimeisen vuoden aikana aikaviive myyntiluvan myöntämisestä Palkon suositukseen on ollut keskimäärin noin kahdeksan kuukautta.

Uusin kehitysaskel arviointi- ja suositustoiminnassa ovat kalliiden sairaalalääkkeiden kansalliset hintaneuvottelut ja yhteishankinnat. Sairaanhoitopiirit ovat perustamassa yhteistä neuvottelukuntaa, jonka päätöksenteko lääkkeen hinnasta ja hankintasopimuksen ehdoista perustuisi Palkon suositukseen sekä yhteisten sopimusneuvotteluiden tulokseen. Tavoitteena on, että uusi lääke saadaan koko maassa käyttöön samanaikaisesti ja samoilla ehdoilla.

Lähdeviitteet

Henkilöesittely Essi Wikman

Essi Wikman

Essi Wikman

Proviisori
Lääketaloustieteilijä, Fimea

Henkilöesittely Ulla Härkönen

Ulla Härkönen

Ulla Härkönen

LL, TtM
Tutkijalääkäri, Fimea

Henkilöesittely Vesa Kiviniemi

Vesa Kiviniemi

Vesa Kiviniemi

FL
Arviointipäällikkö, Fimea