Yksilöllistetty lääketiede mullistaa lääkealaa. Saamme yhä tarkempaa tietoa sairauksien mekanismeista ja ymmärrystä hoitopäätösten tueksi. Samalla kohtaamme epävarmuutta, kun lääkkeet tulevat käyttöön rajallisempaan teho- ja turvallisuustietoon perusten. Miltä tulevaisuus näyttää?
Genomilakiehdotuksen mukaan genomitieto kootaan Suomessa yhteen tietokantaan, josta sitä voidaan käyttää tehokkaasti potilaiden hoidossa, tutkimuksessa ja innovaatiotoiminnassa. Seuraavaksi terveystieto halutaan saada liikkumaan turvallisesti myös Euroopan maiden välillä.
Vuonna 2013 voimaan tulleen biopankkilain jälkeen Suomeen perustettu biopankkiverkosto palvelee yksilöllistetyn lääkehoidon tutkimusta ja toteutusta. Biopankkinäytteet ja tietoaltaista saatavat hoidolliset tiedot lisäävät ymmärrystämme sairauksien yksilöllisestä käyttäytymisestä ja tukevat hoitopäätösten tekemistä.
Tulevaisuudessa syöpäkasvaimen biologisia ja geneettisiä ominaisuuksia tutkitaan entistä perusteellisemmin, jotta lääkehoidot osataan kohdistaa juuri oikeille potilaille. Myös lääkeherkkyystutkimukset yleistyvät, uskoo professori, ylilääkäri Sirpa Leppä.
Hoidon yksilöllistämiseen tarvittavat tekniset edellytykset ovat olemassa, mutta potilaskohtaisen suuren tietomäärän integraatio, tulkinta ja implementaatio on vielä haasteellista. Tutkimusten ja lääkkeiden saatavuus ja kustannusten kattaminen vaativat laajaa pohdintaa terveydenhuollon prioriteeteista.
Douglas Adamsin Linnunradan käsikirja liftareille -kirjassa ihmisen kaltaiset olennot kyllästyvät ainaiseen väittelyyn elämän tarkoituksesta ja ohjelmoivat Syvä Miete -supertietokoneen hakemaan vastausta ongelmaan. Tietokoneen vastaus oli luku 42. Mitä se merkitsee, vai merkitseekö se mitään? Tarinassa on yhtymäkohtia tämän päivän yksilöllistetyn lääkehoidon haasteisiin.
Lääkekehitys elää muutosvaihetta. Uudet lääkkeet vaativat uudenlaisia tutkimusasetelmia ja tuovat erityisiä haasteita viranomaisvalvonnalle.
Ensimmäiset kasvaimen alkuperästä riippumattomat geenimarkkeriin perustuvat syövän lääkehoidot on hyväksytty.
Geenivirheitä korjaavien antisense-oligonukleotidien kehitystyö on ottanut merkittäviä edistysaskeleita, ja ensimmäiset valmisteet ovat jo saaneet myyntiluvan.
Ymmärryksemme tautien syntymekanismeista ja niihin liittyvistä geneettisistä muutoksista johtaa siihen, että entistä useampi sairaus on muuttumassa harvinaissairaudeksi. Sairauksien pilkkoutuminen pienempiin alatyyppeihin vaikuttaa myös siihen, minkälaista tietoa tehosta ja turvallisuudesta on käytettävissä lääkevalmisteen saadessa myyntiluvan.
Yksilöllistettyyn lääkehoitoon liittyvä tutkimusnäyttö on usein vähäistä, ja hoidot tulevat Euroopassa saataville viiveellä. Hoitojen käyttöönotto on lisännyt merkittävästi lääkekustannuksia.
Yksilöllistettyjen lääkehoitojen korvattavuudesta ja hinnoista päätettäessä noudatetaan samoja periaatteita kuin muidenkin lääkkeiden kohdalla. Huomioon otetaan muun muassa valmisteen hoidollinen arvo, muiden saman sairauden hoitoon käytettävien lääkkeiden hinnat sekä lääkkeen käytöstä koituvat kustannukset ja saatavat hyödyt.
Uusilla yksilöllistetyillä lääkehoidoilla on saatu hallintaan monen potilaan sairaus – onpa saatu jopa toivoa paranemisesta. Hoitoja yhdistää suuri lääketieteellinen tarve mutta myös korkea hinta. Usein myös myyntilupa on myönnetty nopeutetusti ja vain alustavalla näytöllä lääkkeen tehosta ja turvallisuudesta.
