Tukijan ja Fimean roolit kliinisissä lääketutkimuksissa

Uusi lääketutkimusten arviointimenettely muuttaa oleellisesti viranomaisten työskentelytapoja. Jäsenvaltioiden toimintatapoja yhtenäistetään, ja samalla muokkautuvat kansallisten viranomaisten, Tukijan ja Fimean, roolit hakemusten käsittelyssä.

Pitkään valmisteltu kliinisten lääketutkimusten EU-portaali ja -tietokanta (CTIS, Clinical Trials Information System) otettiin käyttöön tammikuun lopussa 2022. Portaali liittyy kliinisten lääketutkimusten uuteen hyväksymismenettelyyn, josta säädetään EU:n lääketutkimusasetuksessa (536/2014).

Asetuksen tavoitteena on byrokratian vähentäminen siten, että jäsenvaltiot tekevät aiempaa enemmän yhteistyötä kliinisten lääketutkimusten lupahakemusten arvioinnissa. Yhteistyön ei kuitenkaan ole tarkoitus ulottua luonteeltaan kansallisiin näkökohtiin.

Eettisen arvioinnin toteutuksesta päätetään kansallisesti

Asetus jättää kansallisesti päätettäväksi, millä tavalla hakemusten eettinen arviointi toteutetaan.

CTIS on lääketutkimuksiin liittyvien tietojen keskitetty toimituspiste ja sitä käytetään kattavasti lääketutkimusten käsittelyyn. Fimea on portaalin kansallinen pääkäyttäjä ja vastaa edelleen lääketutkimusten valvonnasta Suomessa. Asetus jättää kansallisesti päätettäväksi, millä tavalla hakemusten eettinen arviointi toteutetaan. Suomessa tehtävä päätettiin antaa yhdelle eettiselle toimikunnalle, jolla on myös pääsy portaaliin ja Suomea koskeviin hakemusaineistoihin.

Kliinisestä lääketutkimuksesta annetun lain (983/2021) nojalla valtioneuvosto on asettanut valtakunnallisen lääketieteellisen tutkimuseettisen toimikunnan (Tukija), joka aloitti toimintansa 31.1.2022. Tukija toimii Valviran yhteydessä, ja sen tehtävänä on käsitellä kaikki Suomessa toteutettavaksi suunnitellut kliiniset lääketutkimukset. Sitä edeltänyt toimikunta, TUKIJA, lakkautettiin.

Kansallisen toimikunnan uudelleenorganisoimisella haluttiin huolehtia siitä, että eettinen arviointi voidaan toteuttaa asetuksessa vahvistettuja määräaikoja ja menettelyitä noudattaen. Lääketutkimusten keskittämisellä voidaan myös varmistaa yhtenäinen linja kliinisten lääketutkimusten riippumattomassa eettisessä arvioinnissa.

Tukija ja Fimea jakavat tehtävät hakemuksen käsittelyssä

Fimean ja eettisen toimikunnan työnjaosta säädetään lääketutkimuslaissa. Asetuksen mukaiset kliinisiä lääketutkimuksia koskevat lupahakemukset jaetaan kahteen osaan. Molemmat viranomaiset arvioivat hakemuksen osat I ja II itsenäisesti.

Tukija arvioi osan I hakemuksesta erityisesti ne osat, jotka liittyvät tutkimuksen odotettavissa olevien hoidollisten ja kansanterveydellisten hyötyjen arviointiin sekä tutkittavalle aiheutuviin riskeihin ja haittoihin. Tukija toimittaa osaa I koskevan lausuntonsa Fimealle. Sen lisäksi Tukija vastaa hakemuksen kansallisia seikkoja koskevan osan II päätelmän ja portaalissa julkaistavan arviointiraportin laatimisesta. Fimea voi kommentoida osaa II koskevia hakemusasiakirjoja Tukijalle.

Fimea tekee kansallisen päätöksen tutkimuksen hyväksymisestä. Päätöksessä on huomioitava Tukijan lausunto ja arviointiraportin osaa II koskeva päätelmä.

Kliinisen lääketutkimuksen huomattavaa muutosta koskevan hakemuksen arvioinnissa ja asianomaisen jäsenvaltion lisäämisessä noudatetaan samaa työnjakoa.

Hakemusta käsitellään myös Fimean ja Tukijan yhteistyössä

Vaikka Fimea ja Tukija arvioivat hakemukset itsenäisesti, niiden tulee tehdä myös yhteistyötä. Tukija voi esimerkiksi esittää näkökohtia osaa I koskevan hakemuksen validoinnissa (hakemuksen asianmukaisuuden tarkistamisessa) sekä osallistua osaa I koskevan arviointiraportin viimeistelyyn silloin, kun Suomi on raportoiva jäsenvaltio.

Tämän lisäksi Tukija ja Fimea voivat antaa toisilleen neuvoja hakemusta koskevissa kysymyksissä. Tukija voi esimerkiksi kuulla Fimean asiantuntijaa hakemuksen käsittelyssä. Lisäksi yhteistyötä voidaan tehdä hakemusten käsittelyyn liittyvissä yleisissä käytännöllisissä, tieteellisissä, eettisissä ja oikeudellisissa kysymyksissä.

Tutkimuseettisen toimikunnan työtapoihin on lisätty joustavuutta

Tukijan jäsenistö muodostuu laajasta jäsenpoolista, josta valitaan vaihtuva päätösvaltainen kokoonpano. Toimikunnan jäsenet tekevät arviointityötä luottamushenkilöinä mahdollisen muun työnsä ohella. Kokoonpano muodostuu lääketieteen eri alojen sekä oikeustieteen ja etiikan asiantuntijoista. Tukijassa on lisäksi maallikkojäseniä, jotka edustavat potilaiden näkökulmaa.

Toimikunnassa tulee olla myös pediatrian alan ja säteilyn lääketieteellisen käytön asiantuntijoita sekä itsemääräämiskyvyltään toimintarajoitteisten henkilöiden sairauksien, kuten dementian, asiantuntijoita joko jäsenenä tai erikseen kuultavana. Tukija on päätösvaltainen, kun kokoukseen osallistuu puheenjohtajan tai varapuheenjohtajan lisäksi vähintään kuusi muuta jäsentä.

Tukijan kokousjärjestelyihin ja tehtävien toteuttamiseen on lisätty joustavuutta.

Lääketutkimuslaki sisältää toimikunnan sisäisiin menettelytapoihin liittyviä säännöksiä. Tukijan kokousjärjestelyihin ja tehtävien toteuttamiseen on lisätty joustavuutta, koska uusi arviointimenettely on monivaiheinen, käsittelyajat ovat tiukat ja käsiteltävien hakemusten määrä lisääntyy.

Kokouksia voidaan järjestää etäyhteyksin ja joistakin asioista voidaan päättää sähköisessä menettelyssä, esimerkiksi sähköistä työtilaa tai sähköpostikokouksia käyttäen. Toimikunta voi myös valtuuttaa puheenjohtajan, varapuheenjohtajan, jäsenen tai pysyvän sihteeristön tekemään joitakin hallinnollisia, kuten hakemuksen validointiin liittyviä, tehtäviä.

Siirtymäaika toimitaan joko direktiivin tai asetuksen mukaisesti

EU-portaalin käyttöönotto ja lääketutkimusasetuksen soveltaminen toteutetaan vaiheittain kolmen vuoden siirtymäkauden aikana.

Siirtymäkauden ensimmäisen vuoden aikana tutkimuksen toimeksiantaja voi päättää, käsitelläänkö uutta lääketutkimusta koskeva hakemus lääketutkimusdirektiivin (20/2001/EY) vai lääketutkimusasetuksen mukaista menettelyä noudattaen. Molemmissa tapauksissa Tukija vastaa tutkimuksen eettisyyden arvioinnista.

Jos toimeksiantaja päättää hakea tutkimukselle aloituslupaa EU-portaalin ulkopuolella (ts. direktiivin mukaisesti), tulee hakemus toimittaa molemmille kansallisille viranomaisille erikseen tutkimus- ja lääkelain sekä Fimean määräyksen vanhoja säännöksiä noudattaen. Tukijalle hakemus tulee toimittaa toimikunnan verkkosivuilta löytyvien ohjeiden mukaisesti ja sähköistä turvalomaketta käyttäen.

Jos kliinistä lääketutkimusta koskeva hakemus on tullut vireille ennen 31.1.2022, tutkimuksen muutosta koskevan hakemuksen käsittelee se eettinen toimikunta, joka antoi tutkimukselle puoltavan lausunnon. Ennen 31.1.2022 hakemuksen on voinut Suomessa käsitellä joko Tukija tai alueellinen lääketieteellinen tutkimuseettinen toimikunta.

Tutkimuksen toimeksiantaja voi milloin tahansa ennen kolmen vuoden siirtymäajan päättymistä siirtää tutkimuksen EU-portaaliin. Siirtoa koskeva muutoshakemus toimitetaan sille eettiselle toimikunnalle, joka on antanut tutkimukselle puoltavan lausunnon. Ne lääketutkimukset, jotka jatkuvat siirtymäajan yli, tulee siirtää EU-portaaliin 31.1.2025 mennessä. EU-komissio on antanut ohjeet siirtoa koskevan muutoshakemuksen sisällöstä sekä muista siirtoa koskevista menettelyistä.

Kansallinen pilotti valmisteli viranomaiset muutokseen

Ennen lakkautustaan TUKIJA toteutti yhdessä Fimean kanssa pilottiprojektin, jonka tavoitteena oli saada kokemusta uudesta arviointimenettelystä ennen asetuksen soveltamisen aloittamista ja EU-portaalin käyttöönottoa. Myös EU-komissio edellytti jäsenvaltioilta asetuksen pilotointia.

Viranomaisten tehtävät jaettiin asetuksen ja kansallisen liikkumavaran mukaisesti. Projektissa noudatettiin asetuksen käsittelyvaiheita ja määräaikoja niin pitkälle, kuin se voimassaolleen lainsäädännön mukaan oli mahdollista. Sähköinen hakemusprosessi räätälöitiin erikseen pilottia varten, koska viranomaisilla ei ollut käytössään EU-portaalia vastaavaa järjestelmää.

Portaalin käyttö edellyttää valmiutta reagoida ja toimia nopeasti erilaisissa arviointiprosessin aikana syntyvissä uusissa tilanteissa. 

Pilottiin osallistuminen oli tutkimusten toimeksiantajille vapaaehtoista. Toimijoilta kerätyn palautteen mukaan pilottiin osallistuminen edisti kohtuullisen hyvin organisaation valmistautumista EU-asetuksen soveltamiseen. Myös viranomaisilta saadun palautteen mukaan pilotin toteuttaminen lisäsi ymmärrystä tulevista käytännöistä ja aikatauluista.

Portaalin käyttö edellyttää valmiutta reagoida ja toimia nopeasti erilaisissa arviointiprosessin aikana syntyvissä uusissa tilanteissa. Pilotti toi hyvin esille, että tiivis ja laadukas viranomaisyhteistyö on välttämätöntä asetuksen soveltamisessa.

Säädökset

Kliinisten lääketutkimusten asetus (Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EU) 536/2014, EUR-Lex -sivusto)

Laki kliinisestä lääketutkimuksesta 983/2021 (Finlex.fi-sivusto)