Uusien lääkkeiden käytön ja hoitotulosten seuranta sairaaloissa

Uusien lääkehoitojen käytön, kustannusten ja hoitotulosten järjestelmälliseen seurantaan tarvittaisiin riittävän yksityiskohtaista ja laadukasta tietoa. Kyselytutkimuksen mukaan sairaaloiden keräämien tietojen hyödynnettävyys on tässä tarkoituksessa rajallista.

Yhä useampi uusi lääkehoito kohdentuu entistä yksilöllisemmin vain pienten potilasryhmien hoitoon. Lisäksi uudet lääkevalmisteet ovat pääsääntöisesti kalliita, ja osa niistä tulee markkinoille yhä vähäisemmällä tutkimusnäytöllä. Vähäinen tutkimusnäyttö voi tarkoittaa esimerkiksi pieniä tutkimuksia, joissa ei ole vertailuhoitoa ja joiden seuranta-aika on lyhyt.

Uudet hoidot korostavat tarvetta koota järjestelmällisesti lisätietoa lääkehoitojen käytöstä, vaikutuksista ja kustannuksista osana lääkkeen käyttöä terveydenhuollon arjessa.

Miten reaalimaailman data auttaa uusien lääkkeiden käyttöönottoa?

Ihmisten terveydentilaan ja terveydenhuollon palvelujen käyttöön liittyvää dataa, jota tallennetaan esimerkiksi potilas- ja asiakastietojärjestelmiin tai rekistereihin, kutsutaan reaalimaailman dataksi (real world data, RWD). Reaalimaailman dataa voidaan hyödyntää niin yksittäisen potilaan hoidossa kuin erilaissa toisiokäyttötarkoituksissa kuten tutkimuksessa, tilastoinnissa ja erilaisissa viranomaisten suunnittelu- ja selvitystehtävissä.

Viime vuosina yhä useampi lääke on tullut markkinoille riskinjakosopimuksen turvin. Riskinjakosopimusten tyypillinen tavoite on valmisteen käyttöönotto aikaisemmassa vaiheessa siitäkin huolimatta, että vaikuttavuuteen tai käytön kohdentumiseen liittyy epävarmuustekijöitä tai hinta on liian korkea. Ilman sopimusta uuden kalliin lääkkeen käyttöönotto ei olisi perusteltua, sillä suhteessa odotettuihin vaikutuksiin näyttöön voi liittyä puutteita ja epävarmuuksia tai kohtuuttomia kustannuksia. Reaalimaailman dataa voidaan tarvita sekä sopimusten toteutuksessa että seurannassa.

Fimea tuottaa hoidollisen ja taloudellisen arvon arviointeja erityisesti sairaalakäyttöön tarkoitetuista uusista lääkkeistä ja käyttöaiheiden laajennuksista. Arviointitoiminnassa reaalimaailman dataa käytetään esimerkiksi hoidon kohderyhmän, sairauden epidemiologian ja hoitovaihtoehtojen käytön kuvailussa sekä kustannusvaikuttavuuden arvioinnissa.

Arviointitoiminnassa tullaan todennäköisesti tarvitsemaan yhä enemmän myös sairaaloiden tietojärjestelmiin koottua dataa, sillä terveydenhuollon rekisterit eivät aina sisällä riittävän tarkkaa tietoa esimerkiksi harvinaisista sairauksista ja yksilöllisesti kohdentuvan lääkehoidon kohdeväestöstä.

Kysely sairaanhoitopiireille

Fimea ja Itä-Suomen yliopisto toteuttivat yhteistyössä pienimuotoisen kyselytutkimuksen syöpäklinikoiden ylilääkäreille. Kyselyn tarkoituksena oli selvittää, millaista tietoa sairaaloiden tietojärjestelmistä on saatavilla liittyen uusien kalliiden syöpälääkkeiden käyttöön, hoidon kohdentumiseen sekä hoidon vaikuttavuuden, turvallisuuden ja kustannusten seurantaan. Lisäksi selvitettiin näiden tietojen poimintaan liittyviä haasteita sekä tietojen mahdollista hyödyntämistä sairaanhoitopiirien sisällä.

Kyselyssä ei kerätty potilaskohtaista aineistoa vaan kartoitettiin tietojen saatavuutta yleisellä tasolla. Tietotarpeiden konkretisoimiseksi kyselyssä käytettiin esimerkkinä PD-(L)1-estäjien lääkeryhmää. PD-(L)1-estäjät ovat niin sanottuja immunologisia syöpähoitoja, joita käytetään useiden eri syöpien hoitoon. Vastaajaa pyydettiin pohtimaan tietojen saatavuutta ja käyttöä vuoden 2019 aikana PD-(L)1-estäjiä saaneiden potilaiden osalta.

Käytännön toteutuksesta vastasi proviisoriopiskelija Laura Leppänen osana pro gradu -työtään. Syksyllä 2020 sähköinen kysely lähettiin 18:aan Manner-Suomen sairaanhoitopiirin. Kaikista näistä sairaanhoitopiireistä saatiin organisaatiokohtaiset tutkimusluvat. Vastausprosentti oli 33, eli kuusi sairaanhoitopiiriä osallistui kyselyyn. Vastaajat edustivat yliopisto- ja keskussairaaloita sekä kolmen eri potilastietojärjestelmän käyttäjiä.

Tietojen saatavuudessa on eroja sairaaloiden välillä

Kyselyn perusteella selvisi, että lähes kaikilta potilailta saadaan tieto lääkkeen aloitus- ja lopetuspäivämäärästä, annostelusta ja toteutuneiden annosten määrästä (kuva 1). Myös lääkkeen käyttöaihe ICD-10-diagnoosin tarkkuudella sekä tieto siitä, käytetäänkö PD-(L)1-estäjää monoterapiana vai osana yhdistelmähoitoa, ovat useimmiten poimittavissa. 

Yli puolet vastaajista (4/6) totesi, että kaikilta potilailta saadaan lisäksi tieto hoitolinjasta (ensimmäinen vai myöhemmän vaiheen hoito) ja taudin etenemisestä sekä tieto mahdollisista haittatapahtumista ja hoidon lopettamisesta tai tauottamisesta haittatapahtuman vuoksi.

Potilaiden itse raportoimia elämänlaatu- ja toimintakykytuloksia ei juurikaan ole saatavilla (kuva 1). Myös validoiduilla mittareilla mitattu tieto syövän levinneisyydestä osoittautui haasteelliseksi poimittavaksi. Vastausten perusteella tietojen saatavuudessa oli suurta hajontaa esimerkiksi hoitovasteen saavuttamiseen ja lääkkeen tarkkaan käyttöaiheeseen liittyvien tietojen osalta (kuva 1).

Tietojen poimiminen on työlästä

Avoimissa vastauksissa nousi esiin, että potilaskohtaisten tietojen poimiminen on työlästä. Suurin osa tiedoista täytyy poimia manuaalisesti. Vastaajia pyydettiin arvioimaan, kuinka kauan kestäisi poimia kuvassa 1 esitetyt tiedot kaikilta potilailta, jotka ovat saaneet PD-(L)1-estäjiin kuuluvaa lääkeainetta vuonna 2019. Vastaukset vaihtelivat 1–2 työpäivästä useisiin viikkoihin, ja kolmannes vastaajista (n = 2) ei osannut lainkaan arvioida työhön kuluvaa aikaa.

Sairaaloissa seurataan lääkekohtaisia kustannuksia ja hoitotuloksia

Viisi kuudesta vastaajasta ilmoitti, että kalliiden lääkkeiden käyttöä seurataan jollakin tavalla heidän yksiköissään. Useimmiten seurataan lääkekohtaisia kokonaiskustannuksia (4/5), lääkkeiden kokonaismäärää esimerkiksi pakkauksina (3/5) ja hoidettujen potilaiden määrää (3/5). Sen sijaan käyttöaihekohtaisia kokonaiskustannuksia (1/5) ja potilaskohtaisia kokonaiskustannuksia (1/5) seurataan vähän.

Kaksi kolmasosaa vastaajista (4/6) ilmoitti, että heidän yksiköissään seurataan kalliilla lääkkeillä saavutettuja hoitotuloksia. Tämä tarkoittaa esimerkiksi hoitovasteen tai radiologisten tulosten seurantaa.

Sairaalat hyödyntävät kerättyä tietoa muun muassa laadun varmistukseen, hoidon kannattavuuden arviointiin, tutkimustarkoituksiin sekä budjetoinnin ja muun päätöksenteon tueksi.

Tietotarpeet eivät täyty

Vain kolmannes vastaajista ilmoitti, että kaikilta potilailta saadaan tieto lääkkeen tarkasta käyttöaiheesta tai hoitovasteen saavuttamisesta. Tämän kaltaisia tietoja voitaisiin tarvita muun muassa vaikuttavuuteen perustuvia riskinjakosopimuksia varten.

Esimerkiksi PD-(L)1-estäjiin kuuluvilla atetsolitsumabilla ja pembrolitsumabilla on kummallakin neljä erillistä käyttöaihetta keuhkosyövän hoitoon (huhtikuun 2021 tilanne). Käyttöaihekohtaisesta hinnoittelusta tai muusta riskinjakomallista sopiminen ei onnistu, jos potilaiden jakaumaa eri käyttöaiheiden välillä ei pystytä identifioimaan.

Tietojärjestelmiin kirjattujen tietojen hyödynnettävyys on rajallista.

Kyselyn vastausprosentti jäi alhaiseksi (33 %), mikä rajoittaa mahdollisuuksia tehdä koko maata koskevia johtopäätöksiä. Vähäisen vastaajamäärän vuoksi tuloksia ei ollut mahdollista tarkastella erikseen esimerkiksi sairaalatyypin (keskussairaala, yliopistollinen sairaala) tai käytössä olevien tietojärjestelmien mukaan.

Tietojärjestelmiin kirjattujen tietojen hyödynnettävyys on rajallista. Kyselyntutkimuksen tulokset antavat tällaisia viitteitä, kun kyseessä on uusien kalliiden syöpälääkkeiden käytön ja hoidon kohdentumisen sekä hoidon vaikuttavuuden ja turvallisuuden seuranta.  

Kyselyn avoimissa kommenteissa sairaaloiden tietotarpeet kiteytyivät seuraavasti: ”Tarvitsisimme potilastietojärjestelmät, joista saisi koko ajan ajanmukaiset ja jatkuvasti päivittyvät tiedot, kuinka monta potilasta on missäkin hoidossa ja mikä on tarkoitus (parantava, pysäyttävä, jarruttava tai vain oireita lievittävä), tulokset ja haittavaikutukset."

Tällaista kertaalleen kirjattua tietoa tarvittaisiin myös uusien lääkkeiden hallitussa käyttöönotossa osana hoidollisen ja taloudellisen arvon arviointia sekä hinta- ja sopimusneuvotteluja.

Kirjallisuutta

Honkanen H, ym. Lääkkeiden riskinjakosopimukset Suomen sairaaloissa – kyselytutkimus 2019. Suom Lääkäril 2019; 74(49): 2872–76.

Leppänen L. Reaalimaailman datan saatavuus ja hyödyntäminen uusien lääkkeiden käyttöönoton seurannassa, case-esimerkkinä PD-(L)1-estäjät – kyselytutkimus sairaaloiden syöpäyksiköiden ylilääkäreille. Pro gradu -tutkielma, proviisorin koulutusohjelma. Itä-Suomen yliopisto, farmasian laitos 2021.

Lääkkeiden hintalautakunta (Hila). Ehdollinen korvattavuus. www.hila.fi 

Rahkonen A, ym. Yksilöllistetyn lääkehoidon kehitystrendit. Sic! 2019; 9(3–4): 34–35. 

Rannanheimo P, Jauhonen H-M. Mihin reaalimaailman dataa tarvitaan? Näkökulmana lääkkeiden ja lääkinnällisten laitteiden valvonta, arviointi (HTA) ja kansallinen ohjaus. Sosiaali- ja terveysministeriön raportteja ja muistioita 44/2018. 

Valmisteyhteenveto. Atetsolitsumabi (Tecentriq®). www.ema.europa.eu 

Valmisteyhteenveto. Pembrolitsumabi (Keytruda®). www.ema.europa.eu